Дослідження препарату для лікування хронічного нейтропенічного розладу у дітей

Критерії включення:

• 1. Вік від 12 до 18 років

Тип учасника та характеристики захворювання:

• Діагноз вродженого або набутого первинного аутоімунного та ідіопатичного хронічного нейтропенічного розладу, який НЕ пов’язаний з прийомом ліків, активними або нещодавно перенесеними інфекціями або злоякісними новоутвореннями.
• Мати підтверджений рівень АКН [ANC] < 1500 клітин/мкл.
• Наявність в анамнезі рецидивуючих та/або серйозних інфекцій протягом 12 місяців (тобто, страждають від наслідків хронічної нейтропенії), що визначається наявністю щонайменше 2 інфекцій за останні 12 місяців.
• Пацієнти можуть отримувати Г-КСФ або іншу активну базову терапію.
• Учасники повинні бути готові підтримувати свої дози/режими Г-КСФ або іншої базової терапії на стабільному рівні (окрім як з міркувань безпеки) протягом усього дослідження.
• Біопсія або аспірат кісткового мозку протягом останніх 9 місяців (за наявності) не демонструє ознак гематологічної злоякісності.
• Маса тіла ≥ 15 кг (включно).

Критерії невключення:

• Учасники виключаються з дослідження, якщо виникають будь-які з наведених нижче обставин:

Медичні стани

1. Діагноз вторинної нейтропенії, включаючи внаслідок: Гіперспленізму, інфекцій, злоякісних новоутворень, аутоімунних захворювань, наприклад, системний червоний вовчак, ревматоїдний артрит, синдром подразненого кишківника, хвороба «трансплантат проти хазяїна», захворювання щитовидної залози, дефіциту нутрієнтів наприклад, вітаміну В12, фолієвої кислоти, міді, недоїдання, медикаментозних причин, наприклад, хіміотерапія, клозапін, антиретровірусні препарати, антибіотики, моноклональні антитіла.
2. Діагноз будь-якого з таких захворювань: Апластична анемія, синдром WHIM
   • Певні вроджені нейтропенії, включно, зокрема, з цими класифікаційними типами, виключаються: ізольовані з циклічним перебігом, наприклад, ELANE; пов’язані з імунною дисрегуляцією, наприклад, аутоімунний лімфопроліферативний синдром, спадковий гемофагоцитарний лімфогістіоцитоз, синдром Чедіака-Хігасі; пов’язані з недостатністю кісткового мозку, наприклад, анемія Фанконі, анемія Даймонда-Блекфана, порушення біології теломер; нейтропенія, пов’язана з нульовим фенотипом Даффі (раніше відома як доброякісна етнічна нейтропенія).
3. Активне злоякісне новоутворення або наявність в анамнезі (≤ 5 років до включення в дослідження) солідного або гематологічного злоякісного новоутворення.

Виняток: базальноклітинна карцинома шкіри in situ, яка була адекватно пролікована.

Переваги для пацієнта:

1. Пацієнт може безоплатно отримати лікування інноваційним препаратом, безпечність та ефективність якого були доведені в лікуванні нейтропенії в попередніх двох фазах досліджень.
2. Пацієнт отримує безоплатно високоякісну лабораторно-інструментальну діагностику та протягом 5 років тривалості програми знаходиться під спостереженням лікарів-експертів імунологів та гематологів.
3. Програма забезпечує транспортування пацієнтів до клінічної бази та готельні послуги.

Приймаються пацієнти з усієї країни.

Щоб отримати більш детальну інформацію та записатися на попередню консультацію лікаря телефонуйте за номером 067-150-29-87 (Ольга Жмурко, менеджер з клінічних досліджень медичної мережі Добробут) або пишіть повідомлення у месенджери.